在肾脏病治疗领域，创新药物研发的浪潮正不断奔涌向前。2025年6月4日至7日，第62届欧洲肾脏协会大会（ERA 2025）如约而至，这场汇聚全球肾病学界前沿智慧的盛会，为诸多创新药物、前沿技术提供了展示最新成果的舞台。
在本届年会上，港股创新药企云顶新耀（1952.HK）的两款重磅创新疗法——用于IgA肾病的耐赋康和拥有全球权益的可用于膜性肾病患者的共价可逆BTK抑制剂EVER001发布多项最新临床研究进展，引发业界广泛关注。
其中，EVER001治疗原发性膜性肾病的1b/2a期临床试验最新阶段性数据显示，EVER001高低两个剂量组都取得了高临床缓解率，且总体安全性和耐受性良好，未观察到在其他共价非可逆BTK抑制剂上常见的有临床意义的不良事件。这些结果支持EVER001具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力，而全球超过1000万的患者群体，也预示着EVER001未来有望成为又一款重磅肾科药物。
耐赋康9项最新研究则显示，作为全球首个且唯一完全获批IgA肾病适应症的对因治疗药物，其全面支持“对因治疗、尽早治疗、全部治疗”的IgA肾病新管理策略，其IgA肾病一线基石治疗的领导地位得到了进一步巩固，从改变IgA肾病治疗格局走向重塑治疗标准。
EVER001临床试验结果首秀金信达
据云顶新耀6月9日官微的消息，此届大会上，公司新型BTK抑制剂EVER001的1b/2a期临床试验积极结果首次亮相。这款药物对于原发性膜性肾病的治疗展现出独特优势，为该疾病治疗困境带来全新曙光。
据悉，原发性膜性肾病作为仅次于IgA肾病的原发性肾小球肾炎，全球患者数量庞大。仅我国就约有200万患者，而欧美和日本约有近22万患者。更为严峻的是，超过1/3的原发性膜性肾病患者最终将进展为终末期肾病，且目前全球尚无获批此适应症的药物，临床需求迫切。
作为一款潜在的同类最佳产品，EVER001具有共价可逆的优势、较好的选择性、较强的靶点结合能力以及较少的脱靶毒性等，潜在用于治疗包括原发性膜性肾病等肾脏疾病在内的多种自身免疫性肾脏疾病，有望为全球逾1000万患有原发性膜性肾病、IgA肾病、微小病变性肾病、局灶节段性肾小球硬化和狼疮性肾炎等疾病的患者提供更多治疗选择。
云顶新耀在本届年会上发布的报告显示，截至2024年12月17日，正在进行中的EVER001的1b/2a研究收集到了更多患者的更长期数据，其中低剂量组10位患者随访至52周，高剂量组10位患者完成了24周治疗。
初步数据显示，EVER001在原发性膜性肾病的患者中有效且耐受性良好。这些结果支持EVER001具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。低剂量组和高剂量组的抗-PLA2R自身抗体早在12周时已分别下降62.1%和87.3%，在24周时两组的降幅均增至93%左右。低剂量组在36周蛋白尿水平较基线下降78.0%并于停药后维持到第52周；高剂量组在24周即出现蛋白尿70.1%的下降。EVER001临床总体安全性和耐受性良好，未观察到在其他共价非可逆BTK抑制剂上常见的一些有临床意义的不良事件。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示金信达，“作为一款潜在同类最佳产品，EVER001有望为全球逾1000万患有原发性膜性肾病、IgA肾病、微小病变性肾病、局灶节段性肾小球硬化和狼疮性肾炎等疾病的患者提供更多治疗选择。在第62届欧洲肾脏协会年会上披露的1b/2a期研究初步结果显示，这款新一代BTK抑制剂在治疗原发性膜性肾病患者中展现出疗效，且总体安全性和耐受性良好。我们将继续加速推进EVER001的全球临床开发，以更快速度满足患者的迫切临床需求。”
耐赋康9项研究成果夯实一线治疗地位
同期，耐赋康在本届欧洲肾脏协会大会上更是大放异彩，一口气公布了9项最新研究成果，包括8项口头报告和1项电子壁报，全面且深入地展现了其作为“对因治疗、尽早治疗、全部治疗”IgA肾病新管理策略中的核心支撑。
尤其值得关注的是，其中有2项研究聚焦于耐赋康在“尽早治疗”IgA肾病方面的显著临床获益。一项NefIgArd研究的子分析显示，在确诊时间<0.6年的患者中使用耐赋康治疗，蛋白尿降幅更大、eGFR获益更大，获得更显著的肾功能保护和延缓疾病进展。这一发现提示尽早采用对因治疗策略能够更有效地遏制IgA肾病的病理进程，从而减少不可逆的肾单位丢失。另一项前瞻性研究显示，对于确诊6个月内的IgA肾病患者，早期使用耐赋康除了降低致病性IgA的产生外，还可能更有利于控制炎症反应，减缓疾病进展。
另有2项研究聚焦于耐赋康“对因治疗”。其中一项研究的摘要显示，耐赋康可显著降低国际公认的IgA肾病发病机制“四重打击”学说中的第一、二和三重打击中的标志物水平。另一项研究的摘要内容表明，Gd-IgA1或多聚IgA可能成为指导耐赋康治疗的生物标志物。
还有2项研究是关注耐赋康“全部治疗”。其中一项分析的摘要内容显示，在基线eGFR较低和较高的患者中，耐赋康均能显著降低尿蛋白肌酐比（UPCR）并维持肾功能，表明其在降低蛋白尿和保护肾功能方面效果显著，且这种疗效与基线eGFR无关。另一项多中心研究摘要内容表明，接受耐赋康治疗的患者蛋白尿逐渐下降，eGFR维持稳定，且对于存在毛细血管内皮细胞增生（E1）和新月体形成（C1）的患者，蛋白尿下降更显著，表明这两种活动性病变可以指导耐赋康的治疗反应。期待更多详细数据发布。
在业内看来，耐赋康是目前首个且唯一在中国、美国和欧洲获得完全批准的IgA肾病对因治疗药物，这些新的临床结果不仅为“对因治疗”提供进一步的有力支撑，更对其“尽早治疗”和“全部治疗”给予可靠的临床实证，夯实了耐赋康一线治疗基石地位；不断开展的真实世界的临床研究为扩大耐赋康的疾病治疗阶段和扩大患者群体数量带来更多科学依据，验证“对因治疗、尽早治疗、全部治疗”的临床必要性，给耐赋康带来更明确更广阔的市场潜力。
肾科布局持续深化
从整体来看，云顶新耀在肾科领域的布局正持续深化且不断拓展，以耐赋康和EVER001为代表的重磅产品，已然成为其在该领域开疆拓土的“利器”。
耐赋康作为一种肠道黏膜免疫调节剂，是目前首个且唯一在中国、美国和欧洲获得完全批准的IgA肾病对因治疗药物，并已获改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）发布的《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查版）》和2025版《中国成人IgA肾病及IgA血管炎临床实践指南（预审版本）》双重权威推荐。
在中国，这一药物的商业化进程更是稳步推进。2024年于中国大陆上市后，2025年5月正式获得中国国家药品监督管理局完全批准，取消了对蛋白尿水平的限制，让更多患者得以受益。并且，其已被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》，自2025年1月1日起正式实施。随着临床价值的不断凸显，耐赋康的市场潜力也在持续释放。西南证券预计耐赋康峰值有望达50亿元，交银国际预计耐赋康长期峰值销售将超55亿元。
而EVER001的出现，则进一步丰富了云顶新耀在肾科的产品矩阵。
除了庞大的原发性膜性肾病患者群体，这款药物还有望为IgA肾病（欧美日患者约50万）、微小病变性肾病（中国患者100-200万，欧美日患者约4万）、局灶节段性肾小球硬化（中国患者50-100万，欧美日患者约8万）和狼疮性肾炎（中国患者40-60万，欧美日患者约8万）等诸多疾病的患者提供新的治疗选择。全球超过1000万的患者群体，预示着EVER001未来有望成为又一款重磅肾科药物。
云顶新耀的肾科布局，并不止步于药品。与耐赋康配套的Gd-IgA1诊断试剂临床研究正在推进患者入组工作，预计在2026年获批上市。其可替代肾活检辅助诊断，从而与耐赋康形成“诊断—治疗”闭环，进一步提升整个肾科治疗的精准度和有效性。
除了在肾科领域的精耕细作，云顶新耀还凭借强大的自研能力，在自免疾病和mRNA肿瘤治疗性疫苗等其他蓝海治疗领域广泛布局，开发拥有全球权益的多个创新产品。通过持续深化“双轮驱动”战略，云顶新耀已然进入自主研发和授权引进并进的模式，在专注高价值 “蓝海”领域的同时，致力于打造同类首创或同类最佳的创新疗法。可以预见的是金信达，在多款创新产品的助力下，云顶新耀有望实现业绩的长期快速增长，未来将持续获得市场的高度关注，其在资本市场的表现也愈发令人期待。
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